从序列到药物：丹纳赫推动mRNA疗法变革
2024.07.22
得益于诺贝尔奖得主Katalin Kariko和Drew Weissman的科研成果，人们成功利用mRNA技术研制出突破性的COVID-19疫苗，mRNA的巨大潜力再次受到世界关注，mRNA在未来药物开发等方面也将大有可为，有望解决包括预防和治疗疟疾、癌症、罕见遗传病在内的严峻健康挑战。
基于 RNA 的药物的惊人潜力，mRNA疗法可靶向特定细胞、编码蛋白质并引发免疫反应，可用于疫苗、细胞和基因疗法。目前，我们只是在探索其可能性的冰山一角。
尽管mRNA应用拥有巨大的拯救生命的潜力，但其应用中所需的生物大分子却十分稀缺，尤其是临床应用所需的高质量生物大分子。由于生产mRNA并将其封装到脂质纳米颗粒（LNPs，一种有助于稳定mRNA并将其安全送入体内的保护性包裹物）的过程非常复杂，因此生产过程通常需单独进行，且成本高昂。制药公司可以选择将该过程外包至各CDMO公司，也可在内部自行分步处理。然而，对于大多数创业型、全球型或其他类型制药公司而言，这两种选择往往不切实际，外包给多个供应商既昂贵又耗时，而自己生产则需要大量的制造专业知识。
生产mRNA并不容易，其过程极易发生人为失误。若需对接多个供应商，则情况会更加复杂。对接中出现的歧义可能会影响技术转移，造成瓶颈并增加成本，导致各种前瞻性疗法延迟进入市场。
正因如此，丹纳赫旗下运营公司Aldevron与Cytiva联合创建了一套全面的mRNA生产生态系统。该解决方案集成了“从序列到药物”的能力，用来满足客户对于不同规模的mRNA需求。
我们集丹纳赫的综合能力，能够有效降低药物开发成本和复杂性，帮助客户集中精力解决难题。
此类协作践行了丹纳赫“单点合作和工作流串联”的全球企业经营理念。CDMO公司如同生物技术和制药公司的超级市场，客户需要分别购买原料，协同多达六个不同的合作伙伴。而丹纳赫颠覆了CDMOs的运作方式，是整个过程中唯一的协同方和开发合作伙伴，可提供推动创新所需的所有原料、专业技术和质量监督。全程唯一合作伙伴的模式可促进mRNA顺利高效的全面开发和生产。
此类合作模式的关键在于Aldevron与Cytiva能力之间的互联互通。Aldevron负责生产高质量的质粒DNA（mRNA的生物模板），而Cytiva则负责提供生产所需的设备和耗材。Aldevron的科学家将mRNA合成并纯化为散装原料药后，将分子封装在LNPs中，实现精确有效的药物输送。最后，Cytiva Microcell™自动机器人系统将mRNA-LNP药物产品装入药瓶、注射器和试剂盒中。同时，Aldevron通过整合丹纳赫旗下Sciex和Molecular Devices两家运营公司的分析能力，保证最终药物产品的高品质。期间全部的生产过程都位于同一地点：Aldevron北达科他州法戈的制造工厂。
丹纳赫深厚的专业知识和科技能力正在帮助制药公司推进mRNA研究，其进展将远超他们独立所能实现的程度。依托丹纳赫集团协同优势，我们正在助力下一代RNA疫苗为免疫肿瘤学领域再次带来突破性变革，开启公共健康的全新篇章。
关于丹纳赫
丹纳赫是生命科学与医学诊断领域的创新者，致力于加速科技进步，改善人类健康。我们与客户密切协作，共同解决众多影响全球患者健康的紧迫挑战。凭借先进的科学与技术，以及久经验证的创新力，我们帮助实现更快速、更准确的医学诊断，降低创新疗法在研究、开发和生产中所需的时间与成本，并使其能够持续推进。丹纳赫约63,000名员工专注于科学、创新和持续改善，确保提高当今数十亿人的生活质量，为建设更加健康、更可持续的未来奠定基础。了解更多信息，敬请访问www.danaher.com.cn。
