Danaher Beacon | CRISPR疗法的未来：对话IDT全球创新项目高级总监Rolf Turk

丹纳赫与诺贝尔奖获得者Jennifer Doudna创办的世界级学术组织——创新基因组学研究所（IGI）合作建立联合研发中心，致力于通过CRISPR基因编辑疗法，开发一体化方法，永久性治疗数百种疾病——这种方法将并行追踪及加速数十种甚至数百种绝症的疗法开发。

丹纳赫旗下运营公司IDT在Danaher-IGI Beacon项目中起到重要作用。我们与IDT全球创新项目高级总监Rolf Turk展开对话，更加深入了解这项合作以及CRISPR领域的未来前景。

新型疗法有时并不适用现有的监管框架。在这种情况下，需要开发新的流程。基于CRISPR的疗法会面临哪些监管方面的挑战？

CRISPR的强大之处在于它通过向导RNA瞄准基因组中的特定靶点，并通过"编程"来改变并修复疾病靶点。所以使用相同的基本 CRISPR 程序，再配上针对突变的向导RNA，就有可能治疗多种疾病。这为我们与FDA建立新的监管框架提供了方法，也是丹纳赫与IGI开展Beacon项目的主要目标之一。

丹纳赫集团总裁、首席执行官Rainer Blair与诺贝尔奖获得者Jennifer Doudna、IGI技术与转化董事兼新Beacon项目总监Fyodor Urnov以及其他该项目负责人合照

具体来说，我们关注的是两种属于先天性免疫错误（IEIs）的罕见疾病。作为一个整体，IEIs相当常见；然而，数百种不同基因的突变可导致不同的IEIs，因此针对每种疾病单独进行临床试验是不可行的。每位患者的突变都是不同的，有些婴儿患者可能在出生六个月时就因此死亡，所以进行标准的临床试验在时间上是非常奢侈的。

我们的目标是以平台型方式评估基于CRISPR的有效且安全的疗法——也就是说，可以在多种疾病的治疗中重复使用相同的基本方法。然后我们将与FDA合作，确保这种方法是安全和适当的。这样的平台型方式能并行追踪CRISPR疗法的临床研发，以解决一系列疾病突变的问题。

IDT及丹纳赫旗下其他运营公司在这项Beacon中的优势是什么？您个人将如何参与到这项合作中的？

在这项合作中，丹纳赫旗下运营公司提供试剂、设备和分析方法等工具，而IGI则通过领域内的权威、专业知识和经验，直接与患者接触合作。

IDT治疗性寡核苷酸工厂

例如，IDT去年开设了一间大型治疗性寡核苷酸工厂，我们也将贡献在生产高质量、同类最佳cGMP级向导 RNA领域的专长。我们还拥有研发 Cas9蛋白的专业知识，包括授权给Aldevron的SpyFi Cas9，这也是这项Beacon的一部分。IDT将利用新一代测序平台，以多重方式筛选脱靶情况，这是评估安全性的关键一步。

为什么科研机构与行业伙伴的合作（如Danaher Beacons）对基因组医学的发展非常重要？

我们的共同目标是推动创新，创造出1+1>2的产品。在工业领域，我们磨练出方法论，拥有学术界难以获得的硬件和工具，与此同时，我们也依赖学术界对客户需求的理解和反馈。

从某种程度上说，尽管八年前我从学术界转到了工业界，但我感觉自己从未离开过科研团队。我们的工作，尤其是新产品开发，非常注重研发，我们在CRISPR及其他高增长、高创新领域与学术界长期保持着密切联系。

RISPR从发现到获得FDA批准药物仅用了不到十年的时间。真是快如闪电。您认为CRISPR和基因组医学在未来12年内将如何发展？

基因治疗领域有一句流传已久的话，也适用于CRISPR，那就是我们所面临的三大挑战是 "递送、递送和递送"。找到靶向细胞的位置，将疗法药物递送到体内正确的组织，再加上有递送更大有效载荷的能力，最终会开启更多疗法之门。

我认为我们还需要弄清楚不同人群之间的遗传多样性，以及这可能如何影响疗效和安全性。随着测序成本越来越低，我们有机会了解人与人之间的生物性差异，以及这些不同在发育过程是如何随着年龄的增长变化的。

我们还需要考虑扩大规模。如果我们想针对拥有更大患者群体的适应症，就需要更强大、更标准化的生产流程。当然，我们还必须考虑成本和可及性——在是时候为更具可及性的治疗方法创造条件了，让更多人从中受益。

从根本上说，我们需要标准化，这样才能快速通过审批，增加治愈的可能性，并降低成本。但我们也需要记住，每种细胞类型都是不同的，在标准化的基础上，我们还是需要进行一些调整才能得到正确的CRISPR疗法。如果我们能实现这两个目标，基于CRISPR的疗法很可能有一天会成为治疗病人的首选。

Danaher Beacon | 丹纳赫与诺贝尔奖获得者Jennifer Doudna合作启动CRISPR基因编辑疗法开发项目

关于丹纳赫

在丹纳赫，我们汇集科学、技术和运营的能力，让未来科技对今日生活的影响得以加速实现。我们携手全球客户，构建方案，解决他们最为复杂的挑战，将科学的力量变为现实。我们的全球团队正在创造生命科学、医学诊断、生物技术等领域的未来。了解更多信息，请访问www.danaher.com.cn。